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神经元的进行性丧失是导致称为神经退行性疾病的多种严重疾病的根本原因，这些疾病包括帕金森病、肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 和视网膜色素变性。虽然正在开发从干细胞中再生或替换丢失的神经元的策略，但另一种治疗选择是保护现有神经元以防止其退化，最近发表在Stem Cell Reports上的一项研究表明。

来自美国 Cedars-Sinai 医学中心的研究人员，在最近的一项临床试验原理证明表明这种方法对 ALS 患者安全且可能有效。

研究人员 Clive Svendsen 及其同事通过从重新编程的成人血细胞中生成工程化 NPC，从而制造出潜在的患者特异性工程化细胞来源，从而将其提升到一个新的水平。工程化的 NPC 在两种不同的神经退行性疾病动物模型中进行了测试，它们有效地防止了 ALS 大鼠模型中的神经元死亡以及视网膜疾病大鼠中的光感受器(眼睛中对光有反应的细胞)死亡。

引人注目的是，在视网膜疾病大鼠中，未经治疗的眼睛视力迅速下降，但经过工程化 NPC 治疗的眼睛视力得以保留。移植的细胞在大鼠脊髓中存活了长达九个月，在那里它们继续释放神经保护蛋白并转变为支持神经元的星形胶质细胞。根据研究人员的说法，这种组合可能是观察到的治疗效果的原因。

这项研究为未来关于工程可持续的、针对患者的 NPC 治疗神经退行性疾病的安全性和有效性的临床试验提供了强有力的理论依据和支持。